鄭州源創(chuàng)基因科技有限公司成立于2016年，由哥倫比亞大學(xué)博士后趙輝，歸國(guó)創(chuàng)辦的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)。擁有97項(xiàng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)及實(shí)用技術(shù)，業(yè)務(wù)遍布上海、重慶、深圳、北京等城市，總部在鄭州航空港區(qū)。
重癥肌無(wú)力（MG）是一種復(fù)雜的自身免疫性疾病，給患者的生活帶來(lái)嚴(yán)重影響。而對(duì)于那些傳統(tǒng)治療無(wú)效的難治性重癥肌無(wú)力（rMG）患者，新的治療突破正在改變這一困局。
近期發(fā)表于《臨床與轉(zhuǎn)化神經(jīng)的病學(xué)年鑒》的一項(xiàng)研究表明，89% 的rMG患者在接受干細(xì)胞移植治療后，病情得到明顯緩解甚至達(dá)到臨床穩(wěn)定的完全緩解狀態(tài)。
重癥肌無(wú)力的“頑疾”困局
重癥肌無(wú)力是一種由自身免疫攻擊導(dǎo)致的神經(jīng)-肌肉傳遞障礙性疾病，主要表現(xiàn)為眼部、吞咽、呼吸及四肢肌肉的無(wú)力。雖然現(xiàn)有的藥物，如膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑等，可以在多數(shù)情況下有效控制癥狀，但仍有約 15% 的患者對(duì)治療不敏感，癥狀持續(xù)存在，甚至可能出現(xiàn)危及生命的肌無(wú)力危象。
對(duì)于這些難治性患者，目前的治療手段選擇有限，他們往往面臨更高的并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)和死亡率。
干細(xì)胞移植：重新啟動(dòng)免疫系統(tǒng)的“重生之路”
研究團(tuán)隊(duì)以加拿大卡爾加里大學(xué)為主導(dǎo)，回顧性分析了 21 名rMG患者的臨床數(shù)據(jù)，這些患者此前均接受過(guò)多種免疫調(diào)節(jié)治療，但效果不佳。在研究中，這些患者接受了一種名為“自體造血干細(xì)胞移植（aHSCT）”的新療法。
治療原理：
從患者的血液或骨髓中提取造血干細(xì)胞；
使用化療摧毀患者異常的免疫系統(tǒng)；
將健康的造血干細(xì)胞重新注入患者體內(nèi)，以“重啟”免疫系統(tǒng)，使其恢復(fù)正常功能。
研究成果：89% 患者病情顯著改善
在這項(xiàng)研究中，18名可評(píng)估患者中有16人（約 89%）在移植后實(shí)現(xiàn)了臨床穩(wěn)定的完全緩解或僅有輕微癥狀，并且無(wú)需繼續(xù)服用免疫抑制藥物。
部分患者的改善幾乎是即時(shí)的：有人在移植后立即停藥；最長(zhǎng)緩解時(shí)間達(dá)22年，顯示了干細(xì)胞移植的持久效果。
盡管有一名患者因移植后出現(xiàn)甲狀腺功能異常而復(fù)發(fā)，但大多數(shù)患者均保持長(zhǎng)期穩(wěn)定狀態(tài)。這種療法顯現(xiàn)出強(qiáng)大的潛力，為難治性患者帶來(lái)了新希望。
風(fēng)險(xiǎn)與挑戰(zhàn)：需優(yōu)化治療方案
然而，干細(xì)胞移植并非沒(méi)有風(fēng)險(xiǎn)。在研究中，4 名患者因移植后并發(fā)癥去世，其中兩例發(fā)生在移植后 100 天內(nèi)，原因包括呼吸衰竭和細(xì)菌感染，顯示出移植相關(guān)的毒性風(fēng)險(xiǎn)。其他常見(jiàn)的并發(fā)癥還包括低血小板、甲狀腺功能低下以及女性患者的早發(fā)性絕經(jīng)。
研究團(tuán)隊(duì)指出，如果能在病程較早階段開(kāi)展干細(xì)胞移植，并優(yōu)化移植方案，或許能夠顯著降低相關(guān)毒性風(fēng)險(xiǎn)，提高療效的安全性。
展望：從小規(guī)模研究到大規(guī)模驗(yàn)證
雖然這項(xiàng)研究樣本量較小，但其結(jié)果無(wú)疑為難治性重癥肌無(wú)力的治療開(kāi)辟了一條新路。研究團(tuán)隊(duì)呼吁開(kāi)展更大規(guī)模的 II 期臨床試驗(yàn)，以進(jìn)一步驗(yàn)證干細(xì)胞移植的安全性和療效。這對(duì)那些因病痛而絕望的患者而言，干細(xì)胞移植無(wú)疑帶來(lái)了新的曙光。這不僅是醫(yī)學(xué)技術(shù)的突破，更是患者生命質(zhì)量的重塑。
我們有理由相信，隨著研究的不斷深入，更多患者將受益于這一創(chuàng)新療法，重拾健康與希望。